Bu hafta Nadir Hastalıklar Günü nedeniyle katıldığım bir toplantının sloganını başlık olarak kullanmak istedim. Aile Yılında Nadir Hastalıklar Sağlıklı Nesiller İçin Birlikteyiz adıyla, Nadir Hastalıklar Federasyonu tarafından düzenlenen Ankara’daki Panel’de moderatörlük yaptım. Slogan “Nadiriz, İçinizdeyiz, Birlikte Güçlüyüz” olarak belirlenmişti.
Nadir Hastalıklar Federasyonu
Önce 2018 yılında 9 nadir hasta derneğiyle bir araya gelerek Nadir Hastalıklar Ağı, 2024 yılında 7 nadir hastalık derneği ile birlikte Nadir Hastalıklar Federasyonu olarak kurulmuştur. Federasyon, tüm nadir hastalığa sahip birey ve hasta derneklerini temsilen hasta hakları, tıbbi erişim, yaşamsal ve sosyal haklar gibi birçok alanda hak savunuculuğu faaliyetleri gerçekleştirmektedir. Hekimlerle iletişim başta olmak üzere, tüm paydaşlarla işbirliği içinde sorunların çözümüne yönelik yapılan çabalara destek vermektedir. Çalışmalarını sürdürebilmek ve nadir hasta sorunlarına hâkim olarak çözüm üretebilmek ve kamu, özel sektör, akademi, sivil toplum ve girişimcilik alanlarındaki tüm paydaşlar ile işbirliği kurabilmek amacıyla seminerler, paneller, çalıştaylar düzenlemektedir. Bu kapsamda, 8 Aralık 2024 tarihinde Federasyon ve Innorare iş birliği ile Acıbadem Mehmet Ali Aydınlar Üniversitesi’nde “Nadir Yaşamlar Çalıştayı” düzenlenmiştir. Çalıştay çıktısı olan Rapor’da; (https://www.nadir.org.tr/duyuru/141/nadir-yasamlar-calistayi-raporu) tanı-tedavi, psikoloji, istihdam, sosyal yaşam, eğitim konularında 5 ayrı çalışma grubu oluşturulmuştur. Sonuç olarak; erken tanı ve tedavi süreçlerini hızlandırma, psikolojik destek mekanizmalarını güçlendirme, eğitimde fırsat eşitliğini sağlama, istihdam alanında ayrımcılığın önüne geçme ve sosyal yaşamda tam katılımı mümkün kılma hedefleniyor.
Avrupa Nadir Hastalıklar Birliği’nin (EURORDIS) girişimi ile 2008 yılından bu yana, her Şubat ayı son günü ‘Nadir Hastalıklar Günü’ olarak 100’den fazla ülkede kutlanır.
27 Şubat 2025 tarihli Panel açılış konuşmasında, Federasyon Başkanı Deniz Yılmaz Atakay, “Nadir hastalıkların sadece belirli bir kesimi ilgilendiren bir mesele olmadığını, hepimizi doğrudan etkileyen bir halk sağlığı, toplumsal bir sorun ve sosyal adalet konusu olduğunu” ifade ederek, “dayanışmanın ve ortak akılla çözüm üretmenin gücünü” vurgulamıştır.
Toplantı ile ilgili çok değerli bulduğum iki konuyu da ayrıca vurgulamak isterim.
Birincisi, toplantı hasta dernekleri tarafından düzenlenmişti. Hastanın içinde olduğu süreçlerin sonuca ulaşmada çok daha etkili olduğu bilinen bir gerçektir. İlgili ekosistem paydaşlarını böyle bir toplantıda hasta derneği olarak buluşturmak gerçekten de çok iyi bir düşünce olmuş. Emeği geçen ve katkı verenlere teşekkürler.
Toplantının bir başka değerli yanı; Sağlık Bakanlığı’nın Halk Sağlığı, Sağlığın Geliştirilmesi, Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüklerinin üst düzey katılım sağlamış olmalarıydı. Sadece izleyici ve konuşmacı olarak fiziksel katılım değil, yapılanları, yapılacakları anlatarak “birlikte çalışma” istekliliğini içtenlikle ortaya koymak, altı kalın çizgilerle çizilecek bir başka konuydu.
Bu arada konuşmacı ve moderatörlere, nadir hastalıklarda adı geçen bazı kavramlar, “Nadiriz, İçinizdeyiz, Birlikte Güçlüyüz” sloganı altında birleşen parçalar olarak toplantı son saatinde bir yap-boz ile bütüne dönüştürüldü (Puzzle parçaları); akraba evliliği, genetik tarama, akran zorbalığı, organ bağışı, görünmez engellilik, tedaviye erişim, yenidoğan topuk taraması, erken tanı, fırsat eşitliği, klinik araştırma, bilim umuttur…
Niçin Nadir?
Uluslararası tanımlamaya göre, bir hastalık toplumda 2000 kişide 1’den daha az sayıda görülüyor ise ‘Nadir Hastalık’ olarak bilinir. Dünyada 8000’den fazla nadir hastalık bulunmakta ve yaklaşık 350 milyon kişi nadir hastalık ile yaşamaya çalışmaktadır. Türkiye’de 5 milyondan fazla birey bu hastalıklarla mücadele ediyor ve doğru tanıya ulaşmak ortalama 7 yıl sürebiliyor. Dolayısıyla, toplumda her 16 kişiden biri nadir hastalık ile yaşamaktadır. Nadir hastalıkların yüzde 80’i genetik geçişlidir ve yüzde 50’si çocuktur. Nadir hastalığa sahip çocukların yüzde 30’u 5 yaşını görememektedir. Tanı erken yaşta konulursa tedavi şansı olan nadir hastalıklar vardır, ancak genellikle kronik ve hayatı tehdit eden sekeller ile birlikte görülür (https://www.orpha.net/)
Nadir Hastalıklar Nadir Olmayabilir
Bu bölümde, daha önceki bir yazımdan alıntılarda bulunarak, tekrarlar yapma gereğini duydum. Gerçekten de “Nadir Hastalıklar Nadir mi?” sorusunun cevabı daha da fazla önem kazanmaktadır. Sıklığına bakılırsa nadir, ama başta farkındalık olmak üzere yapılacaklar hiç de nadir olmamalıdır. Tüm ülkeler bu bakışla, zor da olsa nadir hastalıkları yönetebilmek için yenilikçi yöntemler bulmaya çalışmaktadır. Zira, gerek işbirlikleriyle, gerek ülke genelinde bölge esaslı yaygınlaşan erişilebilirliğe uygun referans merkezleriyle, gerek tarama programlarıyla ve gerekse de yenilikçi ödeme modelleriyle zorluğu fırsata dönüştürmek mümkün olabilir.
Bunun için öncelikle, nadir hastalıkların finansmanı ve geri ödeme yöntemini vurgulamakta yarar olacaktır. Nadir hastalıkların tanı ve tedavisinde, Genel Sağlık Sigortası primlerinin tek başına bir kaynak olarak değerlendirilmesi yaklaşımı eksik kalabilir. Yani sosyal devlet olma gerekleri, sadece sosyal sağlık sigortacılığı primleri yoluyla sağlanmamalıdır.
Evet, sosyal sigortacılık bir sağlık finansman yöntemidir, ama havuzda para var diyerek her şeyi primlerle oluşan bu havuzdan ödemeye kalkarsanız, bir süre sonra eksik kalan bütçenizi vergilerden desteklemek zorunluluğunda kalabilirsiniz, o zaman da prim bazlı sistem uygulama iddiasından uzaklaşma riskiyle karşılaşabilirsiniz. Sürekli prim toplama zorluklarıyla uğraşmak yerine genel vergilerden sistemi sürdürmeye çalışma yolunu tercih edebilirsiniz.
İşte onun için, eksik kalanı vergilerden karşılayacağınıza, doğrudan vergilerden oluşan nadir hastalıklar ve yenilikçi tedaviler için, dünyada örnekleri olduğu gibi, ayrı bir fon kurabilirsiniz. Sağlığa zararlı olan ne varsa, onlardan almakta olduğunuz vergilerin binde birini bile bu fonun gelir kaynağı yaparak süreci daha rasyonel yönetebilirsiniz. Altını çizerek tekrarlamak isterim, yeni bir vergi değil mevcut vergilerin içinden bu fona kaynak tahsisi yapmalısınız.
Böylelikle, bir yandan SGK için yeni bir açık nedeni oluşturmamış olursunuz, bir yandan da üst yöneticilerin toplantı çıkışlarında önünü keserek mecburen kaynak bulma çabasına itilmesi derdine kurumsal bir çare üretmiş olursunuz.
Yıllardır bunu dile getirdiğim her teknokrat platformunda, geçmişte fonları iyi yönetemediğimize yönelik deneyimlerimiz hatırlatılır. Çok teorik düşündüğümü sanmayın ama; parayı toplayan, kullanan ve denetleyenin birbirinden ayrıldığı bir yapı kurarsanız, bu olası sorunu da önleme olasılığınızı arttırabilirsiniz.
Dünya uygulamalarında buna yönelik epeyce örnek var;
İngiltere’de umut veren kanser ilaçları fonu ile erken dönemde kullanılmasına fırsat oluşturulan ilaçların finanse edilmesi modeli nadir hastalıklar alanında da kullanılabilir. Sadece 2024 yılında bu fona yüz milyonlarca pound ek bütçe tahsis edildi.
Bu model İsveç örneğindeki, değer temelli ödeme sistemi ile birlikte uygulanarak, belirli hastalık yüküne ve tedavinin performansına dayalı geri ödeme süresinin zamana yayılmasıyla birlikte de düşünülebilir.
Keza, Singapur örneğindeki gibi tarama programlarıyla desteklenen akılcı sağlık harcaması politikası da nadir hastalıkların erken teşhis ve tedavisine katkı sağlayabilir.
Modellerin tamamında kamu sağlık sigortacılığı, uzun süreli ve kritik hastalıklar gibi özel sağlık sigortacılığı türleriyle işbirliği içinde çalışabilecek yenilikçi pilot uygulamaları bile başlatabilir.
Yenilikçiliğin ilk şartı, devletin vergi ve prim teşvikleriyle uygulamaların önünü açması olabilir. İkinci şart ise, doğru bir aktüeryal analizle belirlenecek eşik değerin aşılması durumunda, bir güvence hesabının kamu tarafından üstlenilmesi olabilir. Model, değer temelli ödeme sisteminde olduğu gibi, tarama testleri ile birlikte kullanılabilecek ilaç veya tıbbi araç gerece yönelik yaşam kalitesini arttırma veya engelliliğini azaltma garantisi veren tedarikçilerle eş zamanlı olarak da uygulanabilir.
ABD’de varlıklı ailelerin her bir gen mutasyonu için araştırma fonu kuran sosyal sorumluluk projelerine bağış yaptıkları hep konuşulur. Görüldüğü gibi, sadece devlete, sadece kamu veya özel sigorta şirketlerine değil, isteyen varlıklı ailelere de bu konuya çare olma şansı oluşturmak mümkün olabilecektir.
Konunun ekonomik boyutunu öncelikle hasta ve hasta yakınları açısından düşünmek gerekir. Ailelerin böyle bir hastalıkla karşılaştığında, ne kadar zorlandıklarına ve yapmak zorunda kaldığı yardım kampanyalarına son zamanlarda sıklıkla tanık oluyoruz.
Sağlık Bakanlığı’nın üst düzey katılımı “birlikte çalışma” istekliliğini iyi değerlendirerek, karşılıklı etkileşim içinde ekosistem bütünselliğiyle; önce tasarımlamak, sonra uygulamak, sonunda da izleyip değerlendirmek ve nadir hastalıklarda yeni bir Türkiye Modeli oluşturmak neden mümkün olmasın? (www.halukozsari.com-haluozsari@gmail.com)
